Pergunte ao especialista: Avanços e ensaios clínicos para mielofibrose

Contente

• Quais ensaios clínicos recentes e em andamento estão acontecendo para a mielofibrose?
• Houve alguma descoberta recente de pesquisa para gerenciar ou tratar a mielofibrose?
• Onde e como alguém pode encontrar os ensaios clínicos de mielofibrose para participar?
• Qual o sucesso dos tratamentos atuais no tratamento da mielofibrose?
• Existe algum risco de se inscrever em um ensaio clínico?
• Quais são as melhores maneiras de impedir a progressão da mielofibrose?
• Existe uma cura para a mielofibrose?

Quais ensaios clínicos recentes e em andamento estão acontecendo para a mielofibrose?

É um momento muito ativo para a pesquisa de mielofibrose. Há alguns anos, os estudos JAKARTA e JAKARTA2 relataram retração do baço e melhora dos sintomas com o inibidor seletivo de JAK2, fedratinib.

Mais recentemente, o estudo PERSIST demonstrou eficácia para o inibidor de multiquinase pacritinib. O estudo de fase III para esta droga emocionante está recrutando ativamente. O estudo SIMPLIFY mostrou resultados encorajadores para o inibidor de JAK1 / JAK2, momelotinibe.

Dezenas de ensaios clínicos em andamento estão analisando novos medicamentos direcionados, isoladamente ou em combinação com medicamentos já aprovados para mielofibrose. Esperamos que tenhamos mais ferramentas em nossa caixa de ferramentas para tratar esta doença quando a pesquisa em andamento estiver concluída.

Houve alguma descoberta recente de pesquisa para gerenciar ou tratar a mielofibrose?

Absolutamente. Os médicos sabem da importância da inibição do JAK2 no tratamento da mielofibrose desde a aprovação do Jakafi (ruxolitinibe) para o tratamento da mielofibrose em 2011.

O inibidor de JAK2 Inrebic (fedratinib) foi aprovado no ano passado para mielofibrose intermediária-2 ou de alto risco. Agora podemos usá-lo antecipadamente ou após a progressão no Jakafi.

O pacritinibe é outra droga muito emocionante. Como não suprime a medula óssea, podemos usá-la em pacientes com contagem muito baixa de plaquetas. Esse é um achado comum em pacientes com mielofibrose que pode limitar as opções de tratamento.

Onde e como alguém pode encontrar os ensaios clínicos de mielofibrose para participar?

A maneira mais fácil e melhor de participar de um estudo é perguntar ao seu médico. Eles podem rastrear dezenas de ensaios para ver qual seria o mais apropriado para o seu tipo e estágio da doença. Se o estudo não estiver disponível no consultório do seu médico, eles poderão coordenar uma referência a um centro que o oferece.

O Clinicaltrials.gov é um banco de dados mantido pelo National Institutes of Health que lista todos os ensaios clínicos disponíveis. É aberto para qualquer pessoa revisar e é facilmente pesquisável. No entanto, pode ser confuso para pessoas sem formação médica.

Os grupos de defesa de pacientes também são excelentes recursos para diversos tópicos, incluindo ensaios clínicos. Confira a MPN Education Foundation ou MPN Advocacy & Education International.

Qual o sucesso dos tratamentos atuais no tratamento da mielofibrose?

O tratamento da mielofibrose já percorreu um longo caminho nos últimos 10 anos. As análises genômicas ajudaram a ajustar nosso sistema de pontuação de riscos. Ajuda os médicos a determinar quem mais se beneficiará de um transplante de medula óssea.

A lista de medicamentos eficazes para mielofibrose está crescendo. Esses medicamentos ajudam os pacientes a viver mais, com menos sintomas e melhor qualidade de vida.

Ainda temos um longo caminho a percorrer. Esperamos que pesquisas atuais e futuras nos tragam terapias ainda mais aprovadas e melhores combinações de tratamento para melhorar ainda mais os resultados para as pessoas com mielofibrose.

Existe algum risco de se inscrever em um ensaio clínico?

Todo tratamento médico tem riscos e benefícios. Os ensaios clínicos não são excepção.

Os ensaios clínicos são muito importantes. Eles são a única maneira de os médicos descobrirem novos e aprimorados tratamentos contra o câncer. Os pacientes nos ensaios recebem o melhor tratamento.

Os riscos são diferentes para cada estudo individual. Eles podem incluir efeitos colaterais específicos do medicamento investigado, falta de benefício da terapia e atribuição ao placebo.

Você deve assinar um consentimento informado para se inscrever em um ensaio clínico. Este é um processo demorado com a equipe de pesquisa. Sua equipe de saúde analisará e explicará minuciosamente todos os riscos e benefícios para você.

Quais são as melhores maneiras de impedir a progressão da mielofibrose?

Ainda não está claro como podemos realmente afetar a progressão da doença. O acompanhamento a longo prazo dos dados agrupados dos estudos COMFORT sugere que o tratamento com Jakafi pode dobrar a sobrevida global em comparação com a melhor terapia disponível na época.

Esta descoberta é um tanto controversa. Não está claro se o benefício de sobrevivência é decorrente da progressão tardia ou de outros benefícios, como melhoria da nutrição após o encolhimento do baço.

Existe uma cura para a mielofibrose?

A melhor chance para o controle da doença a longo prazo é um transplante de medula óssea, também conhecido como transplante de células-tronco. Parece curar alguns pacientes. É difícil prever com certeza.

O transplante é uma opção de alto risco e alta recompensa. É apropriado apenas para certos pacientes que podem suportar os rigores do processo. O seu médico pode aconselhar se um transplante de medula óssea é uma opção apropriada para você e coordenar o encaminhamento para uma equipe experiente de transplante para uma consulta.

Ivy Altomare, MD, é professora associada de medicina na Duke University e diretora médica assistente da Duke Cancer Network. Ela é uma educadora premiada com foco clínico no aumento da conscientização e acesso a ensaios clínicos de oncologia e hematologia em comunidades rurais.